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Staminali: sei bimbi salvati da malattie incurabili grazie a Telethon

STAMINALI BIMBI SALVI GRAZIE A TELETHON – Il virus dell’Aids come cavallo di Troia. La terapia genetica applicata in tre anni su sei bambini affetti da malattie incurabili ha funzionato. La ricerca italiana è stata presentata in una conferenza stampa a Milano, dai ricercatori dell’Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genetica. Mohammed, Giovanni, Kamal, Samuel, Jacob, Canalp sono i nomi dei piccoli che hanno avuto accesso e con ottimi risultati alla terapia.

I sei bambini sono stati sottoposti a una cura di tre anni. Di questi, tre (provenienti da Libano, Usa ed Egitto) con una malattia neurodegenerativa considerata finora incurabile, la leucodistrofia metacromatica; gli altri tre (provenienti da Italia, Turchia e Usa) con da una rara immunodeficienza, la sindrome di Wiskott-Aldrich.

La terapia ha mostrato che ci sono speranze anche per Sofia, la piccola diventata famosa grazie al programma di Italia 1, Le Iene

. La terapia, infatti, può arrestare la leucodistrofia metacromatica, la grave malattia neurodegenerativa da cui è affetta proprio Sofia. La chiave sta nell’impiego del virus dell’Aids, opportunamente modificato, come vettore per portare nelle cellule il gene sano con cui correggere quello difettoso.

La leucodistrofia metacromatica è una malattia neurodegenerativa di origine genetica dovuta al deficit di un enzima che provoca l’accumulo nel sistema nervoso di particolari sostanze, i sulfatidi. I bambini portatori, nati sani, perdono gradualmente le capacità cognitive e motorie acquisite, fino a smettere di muoversi e di parlare. Il primo bimbo trattato con la terapia ha raggiunto un’età a cui nessun paziente era mai arrivato.