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Staminali: sei bimbi salvati da malattie incurabili grazie a Telethon

STAMINALI BIMBI SALVI GRAZIE A TELETHON – Il virus dell’Aids come cavallo di Troia. La terapia genetica applicata in tre anni su sei bambini affetti da malattie incurabili ha funzionato. La ricerca italiana è stata presentata in una conferenza stampa a Milano, dai ricercatori dell’Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genetica. Mohammed, Giovanni, Kamal, Samuel, Jacob, Canalp sono i nomi dei piccoli che hanno avuto accesso e con ottimi risultati alla terapia.

I sei bambini sono stati sottoposti a una cura di tre anni. Di questi, tre (provenienti da Libano, Usa ed Egitto) con una malattia neurodegenerativa considerata finora incurabile, la leucodistrofia metacromatica; gli altri tre (provenienti da Italia, Turchia e Usa) con da una rara immunodeficienza, la sindrome di Wiskott-Aldrich.

La terapia ha mostrato che ci sono speranze anche per Sofia, la piccola diventata famosa grazie al programma di Italia 1, Le Iene. La terapia, infatti, può arrestare la leucodistrofia metacromatica, la grave malattia neurodegenerativa da cui è affetta proprio Sofia. La chiave sta nell’impiego del virus dell’Aids, opportunamente modificato, come vettore per portare nelle cellule il gene sano con cui correggere quello difettoso.

La leucodistrofia metacromatica è una malattia neurodegenerativa di origine genetica dovuta al deficit di un enzima che provoca l’accumulo nel sistema nervoso di particolari sostanze, i sulfatidi. I bambini portatori, nati sani, perdono gradualmente le capacità cognitive e motorie acquisite, fino a smettere di muoversi e di parlare. Il primo bimbo trattato con la terapia ha raggiunto un’età a cui nessun paziente era mai arrivato.